Una sostanza usata nella diagnosi, nel trattamento o nella prevenzione di una malattia o come componente di un farmaco. Tale sostanza è riconosciuta o definita dall'U.S. Food, Drug, and Cosmetic act". I farmaci sono generalmente definiti come molecole che influenzano i processi biologici. Per essere efficace, la molecola deve essere presente nel corpo ad una concentrazione adeguata per agire nel sito specifico del corpo dove può esercitare il suo effetto. Inoltre, la molecola deve essere sicura, cioè metabolizzata ed eliminata dal corpo senza causare danni. Un farmaco, in senso lato, è qualsiasi sostanza che, quando assorbita nel corpo di un organismo vivente, altera la normale funzione corporea. Non c'è una definizione unica e precisa, poiché ci sono diversi significati nella legge sul controllo delle droghe, nei regolamenti governativi, nella medicina e nell'uso colloquiale. In farmacologia, una droga è "una sostanza chimica usata per il trattamento, la cura, la prevenzione o la diagnosi delle malattie o usata per migliorare il benessere fisico o mentale". I farmaci possono essere prescritti per una durata limitata, o su base regolare per disturbi cronici.
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