Per cancro si intende una malattia caratterizzata dallo sviluppo di cellule anomale che si dividono in modo incontrollato e hanno la capacità di infiltrarsi e distruggere i normali tessuti del corpo. L'incidenza del cancro è influenzata da molti fattori come l'età, il sesso, la razza, i fattori ambientali e lo stile di vita. I geni proto-oncogeni, TSG, che regolano l'apoptosi e i geni di riparazione del DNA, che controllano il checkpoint del ciclo cellulare, sono associati al cancro. Una volta identificato il gene difettoso, la versione normale del gene può essere introdotta per mezzo di un vettore e il processo è chiamato terapia genica. L'attuale ricerca sul cancro si concentra sugli agenti responsabili delle alterazioni genetiche, sui danni genetici precisi e sulle conseguenze di tali danni. Con una migliore selezione dei pazienti appropriati, una ricerca biologica più approfondita e l'uso di tecnologie throughput, si prevede che la terapia genica sarà veloce, efficace, meno tossica e poco costosa, con tassi di guarigione più elevati.