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A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara que afecta uma pequena proporção da população e para a qual existe actualmente apenas um tratamento autorizado: ataluren. Desde que este medicamento foi aprovado, foram levantadas questões sobre a sua eficácia real, o seu financiamento e a sua utilização nos diferentes países da Europa e também nas diferentes regiões de Espanha. No nosso país, ataluren não é um medicamento financiado, o que impede o sistema de saúde pública de tratar as crianças afectadas. Esta situação gerou um debate profundo, no qual estão envolvidos aspectos éticos como a equidade e a justiça, bem como alguns princípios legais como a protecção dos menores.