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La edición genética consiste en alterar con precisión el ADN de un organismo para corregir mutaciones, desactivar genes dañinos o introducir nuevo material genético. Técnicas como CRISPR-Cas9 permiten realizar cambios genéticos selectivos, lo que ofrece tratamientos potenciales para una amplia gama de afecciones, como trastornos genéticos y cánceres. La terapia celular consiste en trasplantar células sanas y funcionales a un paciente para sustituir o reparar tejidos dañados. Las células madre, en particular las células madre pluripotentes inducidas (iPSC), se utilizan habitualmente para regenerar tejidos y tratar enfermedades como trastornos sanguíneos y afecciones degenerativas. La terapia génica pretende tratar o prevenir enfermedades introduciendo genes modificados o nuevos en las células del paciente. A menudo mediante vectores virales, los genes terapéuticos pueden corregir defectos genéticos, restaurar proteínas ausentes o ralentizar la progresión de la enfermedad. Este enfoque resulta prometedor para tratar trastornos hereditarios, cánceres y enfermedades genéticas raras.
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