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La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad genética rara que afecta a una pequeña proporción de la población y para la que actualmente sólo existe un tratamiento autorizado; ataluren. Desde que este fármaco fue aprobado se han cuestionado aspectos como su eficacia real, su financiación y su uso en los distintos países de Europa y también en las distintas regiones de España. En nuestro país, ataluren no es un medicamento financiado, lo que impide a la Sanidad Pública el tratamiento de los niños afectados. Esta situación ha generado un profundo debate, en el que se ven involucrados aspectos éticos como la equidad y la justicia, así como algunos principios legales como la protección del Menor.
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