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Tal y como se ha revisado, la terapia génica es una poderosa herramienta para la prevención y curación de enfermedades, ya que pretende tratar la causa y no los síntomas de las mismas. La terapia génica se define como la corrección de genes disfuncionales o eliminados mediante el suministro del componente que falta como medio para tratar o revertir permanentemente las enfermedades. Hay una serie de enfermedades humanas, tanto genéticas como adquiridas, para las que los enfoques terapéuticos basados en genes están ganando popularidad. Hay dos tipos de terapia génica: la terapia génica de línea germinal y la terapia génica somática. Los dos enfoques principales de la terapia génica son in vivo y ex vivo. Las técnicas de transferencia de genes ex vivo suelen implicar la alteración genética de células (líneas celulares o células humanas), sobre todo mediante el uso de vectores virales, antes de implantarlas en los tejidos del cuerpo vivo. La terapia génica in vivo supone la introducción directa de material genético en el cuerpo humano. Las aplicaciones de la terapia génica serían muy limitadas si se utilizara el término como sinónimo de transferencia de material genético a células objetivo específicas utilizando portadores o vehículos de entrega llamados vectores. Los vectores suelen ser virales, pero también se utilizan varias técnicas no virales.
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