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Wie bereits erwähnt, ist die Gentherapie ein wirksames Instrument zur Vorbeugung und Heilung von Krankheiten, da sie darauf abzielt, die Ursache und nicht die Symptome der Krankheiten zu behandeln. Unter Gentherapie versteht man die Korrektur funktionsgestörter oder gestrichener Gene durch Zuführung der fehlenden Komponente als Mittel zur dauerhaften Behandlung oder Rückbildung von Krankheiten. Es gibt eine Reihe menschlicher Krankheiten, sowohl genetisch bedingte als auch erworbene, für die gentherapeutische Ansätze an Popularität gewinnen. Es gibt zwei Arten der Gentherapie: die Keimbahntherapie und die somatische Gentherapie. Es gibt zwei Hauptansätze für die Gentherapie: in vivo und ex vivo. Bei den Ex-vivo-Gentransfertechniken werden in der Regel Zellen (Zelllinien oder menschliche Zellen) genetisch verändert, meist mit Hilfe von viralen Vektoren, bevor sie in das Gewebe des lebenden Körpers implantiert werden. Bei der In-vivo-Gentherapie wird das genetische Material direkt in den menschlichen Körper eingebracht. Der Anwendungsbereich der Gentherapie wäre eng gefasst, wenn man den Begriff als Synonym für die Übertragung von genetischem Material auf bestimmte Zielzellen mit Hilfe von Trägern oder Transportvehikeln, den Vektoren, verwendet. Die Vektoren sind in der Regel virale Vektoren, aber es werden auch verschiedene nicht-virale Techniken eingesetzt.
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