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La thérapie génique est un outil puissant pour la prévention et la guérison des maladies, car elle vise à traiter la cause plutôt que les symptômes des maladies. La thérapie génique est définie comme la correction de gènes dysfonctionnels ou supprimés par l'apport du composant manquant comme moyen de traiter de façon permanente ou de faire reculer les maladies. Il existe un certain nombre de maladies humaines, tant génétiques qu'acquises, pour lesquelles les approches thérapeutiques génétiques gagnent en popularité. Il existe deux types de thérapie génique : la thérapie génique germinale et la thérapie génique somatique. Les deux principales approches de la thérapie génique sont in vivo et ex vivo. Les techniques de transfert de gènes ex vivo impliquent généralement la modification génétique de cellules (lignées cellulaires ou cellules humaines), le plus souvent par l'utilisation de vecteurs viraux, avant de les implanter dans les tissus du corps vivant. La thérapie génique in vivo consiste à introduire directement du matériel génétique dans le corps humain. Les applications de la thérapie génique seraient limitées si l'on utilisait ce terme comme synonyme de transfert de matériel génétique vers des cellules cibles spécifiques à l'aide de supports ou de véhicules d'acheminement appelés vecteurs. Les vecteurs sont généralement viraux, mais plusieurs techniques non virales sont également utilisées.
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