Modifica genetica, terapia cellulare e genica: sbloccare il futuro della medicina
Principi di base dell'editing genico
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L'editing genico consiste nell'apportare modifiche precise al DNA di un organismo per correggere mutazioni, disattivare geni dannosi o introdurre nuovo materiale genetico. Tecniche come la CRISPR-Cas9 consentono modifiche genetiche mirate, offrendo potenziali trattamenti per un'ampia gamma di condizioni, tra cui disturbi genetici e tumori. La terapia cellulare prevede il trapianto di cellule sane e funzionali in un paziente per sostituire o riparare i tessuti danneggiati. Le cellule staminali, in particolare le cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC), sono comunemente utilizzate per rige...
L'editing genico consiste nell'apportare modifiche precise al DNA di un organismo per correggere mutazioni, disattivare geni dannosi o introdurre nuovo materiale genetico. Tecniche come la CRISPR-Cas9 consentono modifiche genetiche mirate, offrendo potenziali trattamenti per un'ampia gamma di condizioni, tra cui disturbi genetici e tumori. La terapia cellulare prevede il trapianto di cellule sane e funzionali in un paziente per sostituire o riparare i tessuti danneggiati. Le cellule staminali, in particolare le cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC), sono comunemente utilizzate per rigenerare i tessuti e trattare malattie come i disturbi del sangue e le condizioni degenerative. La terapia genica mira a trattare o a prevenire le malattie introducendo geni modificati o nuovi nelle cellule del paziente. Spesso utilizzando vettori virali, i geni terapeutici possono correggere difetti genetici, ripristinare proteine mancanti o rallentare la progressione della malattia. Questo approccio è promettente per affrontare disturbi ereditari, tumori e malattie genetiche rare.
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