À l'heure actuelle, la chimie médicinale a connu une évolution révolutionnaire. La chimie médicinale couvre trois étapes critiques : tout d'abord, une étape de découverte, qui consiste à choisir une cible thérapeutique (récepteur, enzyme, groupe de transport, modèle cellulaire ou in vivo) et l'identification (ou la découverte) et la production de nouvelles substances actives interagissant avec la cible sélectionnée. Ces composés sont généralement appelés "lead compounds" ; ils peuvent provenir de la chimie organique synthétique, de sources naturelles ou de processus biotechnologiques. Deuxièmement, une étape d'optimisation, qui porte sur l'amélioration de la structure du composé principal. Le processus d'optimisation prend principalement en compte l'augmentation de la puissance, de la sélectivité et de la toxicité. Enfin, une étape de développement, dont l'objectif est de poursuivre l'amélioration des propriétés pharmacocinétiques et le réglage fin des propriétés pharmaceutiques des substances actives afin de les rendre aptes à une utilisation clinique.
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