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Los pequeños ARN de interferencia (siARN) son un campo en desarrollo de la biología molecular y se han revelado como una novedosa estrategia de silenciamiento génico postranscripción con potencial terapéutico. De hecho, se ha demostrado que desempeñan un papel vital en una amplia gama de procesos biológicos. Regulan la expresión de un gran número de ARNm. El silenciamiento génico mediado por este pequeño ARN (siARN) es un componente fundamental de la regulación génica durante diversos procesos fisiológicos y de desarrollo. La acumulación de conocimientos sobre su biogénesis y su mecanismo de silenciamiento génico añadirá una nueva dimensión a nuestra comprensión de las complejas redes de regulación génica. Todos los genes del genoma humano que contribuyen en alguna medida a una enfermedad son susceptibles de regulación con siRNA, lo que abre oportunidades sin precedentes para el descubrimiento de fármacos. Además del papel bien establecido del siARN como herramienta para el cribado y la validación de dianas in vitro, los recientes avances en la administración de siARN in vivo han suscitado expectativas de que los fármacos con siARN sean la "bala mágica" del futuro. La posibilidad de que los compuestos de siARN se conviertan en nuevas entidades químicas del laboratorio a la práctica clínica dependerá probablemente en gran medida de la mejora de su farmacocinética en términos de eficacia.
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