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Come recensito la terapia genica è un potente strumento per la prevenzione e la cura delle malattie, poiché mira a trattare la causa piuttosto che i sintomi delle malattie. La terapia genica è definita come la correzione di geni disfunzionali o cancellati fornendo il componente mancante come mezzo per trattare permanentemente o invertire le malattie. Ci sono un certo numero di malattie umane sia genetiche che acquisite per le quali gli approcci terapeutici basati sui geni stanno guadagnando popolarità. Ci sono due tipi di terapia genica: la terapia genica della linea germinale e la terapia genica somatica. Due approcci principali alla terapia genica includono in vivo ed ex vivo. Le tecniche di trasferimento genico ex vivo di solito comportano l'alterazione genetica delle cellule (linee cellulari o cellule umane), per lo più mediante l'uso di vettori virali, prima di impiantarle nei tessuti del corpo vivente. La terapia genica in vivo significa l'introduzione diretta di materiale genetico nel corpo umano. Le applicazioni della terapia genica sarebbero ristrette se si usasse il termine come sinonimo di trasferimento di materiale genetico a specifiche cellule bersaglio usando vettori o veicoli di consegna chiamati vettori. I vettori sono di solito virali, ma vengono utilizzate anche diverse tecniche non virali.