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Hämophilie A und B sind vererbte Blutungsstörungen mit X-chromosomal rezessiver Ausprägung, von denen hauptsächlich männliche Patienten betroffen sind, bei denen die klinische Ausprägung der Krankheit in hohem Maße von den Spiegeln des defekten Faktors abhängt. Die Prävention hämorrhagischer Episoden erfordert Maßnahmen zur Aufrechterhaltung einer angemessenen Hämostase, indem ein Gleichgewicht zwischen der Aufrechterhaltung der Blutflüssigkeit und der Beschränkung des Gerinnungsprozesses auf den Ort der Gefäßverletzung hergestellt wird. Die Komplexität der Behandlung dieser Patienten stellt eine Herausforderung dar, die die Wissenschaft dazu veranlasst, nach neuen therapeutischen Optionen zu suchen.