La thérapie génique est une technique pour introduire le matériel génétique d'un gène chez un patient qui n'a pas ce gène en raison d'une mutation. Les vecteurs, la façon dont vous insérez le gène "normal" dans la cellule du patient se fait par des vecteurs. Il existe différents types de virus utilisés comme vecteurs pour la thérapie génique chez l'homme, notamment les rétrovirus, les adinovirus, les lentivirus, les poxvirus et les virus de l'herpès. Les cellules saines et cancéreuses peuvent être une cible. Ex de ciblage des cellules saines. Une façon consiste à remplacer un gène manquant ou altéré par un gène « normal ». Ex de ciblage des cellules cancéreuses. Les scientifiques peuvent cibler les cellules cancéreuses avec des gènes qui peuvent être utilisés pour détruire les cellules. Dans cette technique, les cellules cancéreuses sont introduites dans ce qu'on appelle des «gènes suicides». La thérapie génique dans les cellules de la lignée germinale a le potentiel d'affecter non seulement l'individu, mais aussi ses enfants. Toute modification génétique dans les cellules reproductrices ou toute modification apportée à l'embryon avant le stade de la différenciation affecterait tous les futurs descendants de cette personne. Il s'agit là d'une distinction essentielle, touchant des questions éthiques majeures. Thérapie de la lignée germinale (comme les spermatozoïdes, les ovules et leurs précurseurs de cellules souches.
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